Medizin - Ema empfiehlt erstmals Zulassung einer Genscherentherapie
Die Europäische Arzneimittelagentur Ema hat erstmals die bedingte Zulassung einer Therapie auf Basis der genetischen Scherentechnologie Crispr empfohlen. Das in Amsterdam ansässige Unternehmen Ema sagte, „Casgevy“ sei für die Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie bei Patienten ab 12 Jahren geeignet.
Angeborene Bluterkrankungen werden durch genetische Fehler verursacht, die die Bildung oder Funktion von Hämoglobin beeinträchtigen. Hämoglobin ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und Sauerstoff transportiert.
Ziel der bedingten Zulassung ist es, das Medikament aufgrund seines hohen Nutzens schnell für Patienten verfügbar zu machen. Emas Empfehlung für „Casgevy“ basiert auf zwei Studien und einer Langzeit-Follow-up-Studie. Der Hersteller hat bis 2026 Zeit, Ergebnisse weiterer Studien vorzulegen, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels zu belegen. Die Europäische Kommission muss nun einer EU-weiten Marktzulassung zustimmen. Das Vereinigte Königreich hat „Casgevy“ Mitte November dieses Jahres zugelassen.
Sogenannte Crispr/Cas-Genscheren können gezielt auf einzelne Gene abzielen. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna, wurden 2020 mit dem Nobelpreis ausgezeichnet. Mit „Casgevy“ werden Gene in den Knochenmarksstammzellen eines Patienten so verändert, dass diese wieder funktionsfähiges Hämoglobin produzieren. Dazu werden Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen, im Labor aufbereitet und dem Patienten wieder eingesetzt.
Die Sichelzellenanämie kann starke Schmerzen, schwere und lebensbedrohliche Infektionen sowie Anämie (Sauerstoffmangel im Blut, auch Anämie genannt) verursachen. Menschen mit Beta-Thalassämie leiden auch an Anämie und benötigen in der Regel alle drei bis fünf Wochen Bluttransfusionen. Bisher galt die Knochenmarktransplantation als einzige dauerhafte Behandlungsmöglichkeit.
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Quelle: www.stern.de
